基因疗法正在步入寒冬，基因疗法正在走出寒冬。

Investing.com - TD Cowen下调了Sarepta Therapeutics Inc (NASDAQ: SRPT )的评级并大幅削减了目标价，理由是美国食品药品监督管理局 ...

DMD是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。其发病机理是由于患者体内编码抗肌萎缩蛋白的基因发生变异，导致抗肌萎缩蛋白的缺失或功能缺陷。由于呼吸与/或心脏衰竭之故，患者的预期寿命通常不超过40岁。在全球范围内，每3500-5000例男婴中就有1例D ...