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uniQure与FDA就亨廷顿氏症基因疗法达成一致
在其他近期新闻中,uniQure在其基因疗法项目上取得了重大进展。美国食品药品监督管理局 (FDA)授予uniQure的AMT-130用于亨廷顿氏症的突破性疗法认定,突显其解决这一严重疾病的潜力。这一认定,连同再生医学先进疗法和快速通道等其他认定,是基于正在进行的I/II期试验的有希望的中期数据,这些数据表明AMT-130可能减缓疾病进展。H.C.
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